🧬 Open gehoor-spoor · MYO6 / DFNA22

De 2.783 onopgeloste varianten

Je krijgt de uitslag van je DNA-onderzoek terug. Naast één letter staat: variant of uncertain significance — betekenis onbekend. Geen "ziek", geen "gezond". Onbekend. En daar stopt het, soms jaren. Deze pagina laat zien hóe groot dat probleem is bij erfelijke slechthorendheid, waaróm zo'n variant blijft hangen, en hoe je 'm systematisch een stap verder helpt.

Een VUS is geen diagnose — het is een open vraag

Als een lab je DNA leest, krijgt elke afwijkende letter een oordeel volgens de ACMG/AMP-standaard: vijf klassen, van goedaardig tot ziekteveroorzakend. De middelste is de lastigste.

Benign
Likely benign
VUS
Likely path.
Pathogenic

Een VUSvariant of uncertain significance — is precies wat overblijft als het bewijs de kant van pathogeen nóch goedaardig op wijst, óf als het bewijs elkaar tegenspreekt. Het is geen tussenscore; het is de erkenning dat we het nog niet weten.

Splice-varianten zijn extra vatbaar voor "onbekend". Ze veranderen het eiwit niet direct — ze zitten op de naad tussen een exon (dat meetelt) en een intron (dat eruit geknipt wordt). Of ze de knip-machine ontregelen, is te voorspellen met AI, maar voorspellen is geen bewijs. En het bewijs dat het ACMG-kader écht laat tellen — een functionele RNA-meting (criterium PS3) — is er voor de meeste van deze varianten simpelweg niet.

Deze pagina gaat over de ± 165 diagnostisch bruikbare genen voor erfelijke slechthorendheid. Ik deel het op het open gehoor-spoor omdat het anderen met dezelfde aandoening kan helpen hun eigen uitslag te plaatsen. Geen medisch advies — een oriëntatie, met de aannames expliciet.

De schaal

Hoeveel splice-varianten hangen er, en waar?

Niet geschat — geteld. Tegen de ClinVar-release van 7 juli 2026, over de 165 groene (diagnostisch bruikbare) genen van het Genomics England-panel "Monogenic hearing loss" (v6.28). De grijze zone is de intron-rand ±3..±8: net voorbij de canonieke GT…AG-letters, waar voorspelling en bewijs uit elkaar lopen.

0
onopgeloste splice-varianten (VUS + tegenstrijdig)
0
van de 165 genen geraakt (≥1 grijze-zone VUS)
0
met een mechanisme-oordeel

Die laatste is geen weglating: niet één van de 2.783 heeft een uitspraak over hoe de variant het gehoor zou schaden — de vraag die de therapierichting bepaalt (zie verderop).

Waar de 2.783 uit bestaat

Categorie (165 groene genen)Aantal
VUS grijze zone ±3..82.073
Conflicting grijze zone403
VUS canoniek ±1/2231
Conflicting canoniek76
Onopgeloste splice-set2.783
Diep introon ±9..50 (VUS, apart)526

Het zwaartepunt zit bij een handvol genen

Grijze-zone VUS per gen (top 6 van de 131 geraakte genen):

COL11A1
124
USH2A
106
COL2A1
104
MYO7A
87
COL11A2
87
CDH23
85

Reproduceerbare telling (10 juli 2026) tegen ClinVar variant_summary (GRCh38, gededupliceerd) en Genomics England PanelApp panel 126 v6.28. Splice-region afgeleid uit de intron-offset in de HGVS-notatie, niet uit ClinVar's molecular-consequence-veld — anders valt een +5-variant er structureel uit. Een momentopname: ClinVar groeit en herclassificeert continu.

Waarom een splice-VUS vastloopt

Het hangt af van wáár op de naad de variant zit

Een donor-splitsplek leest van links (het exon, dat blijft) naar rechts het intron in. De eerste twee introon-letters zijn bijna altijd GT — de canonieke plek. Hoe verder je het intron in schuift, hoe zachter het signaal, en hoe vaker het oordeel "onbekend" wordt. Tik een positie aan:

exon…blijft
+1canoniek
+2canoniek
+3grijs
+4grijs
+5grijs
+6grijs
+7grijs
+8grijs
+9…+50diep

De paars-omrande +5 is de klasse van mijn eigen variant.

Vuistregel, geen wet: de exacte grens tussen "de regel maakt het oordeel" en "de voorspelling zweeft" verschilt per gen en per lab. De grijze zone ±3..8 is de zone waar de meeste VUS ontstaan.

Het mechanisme dat een model niet kan sluiten

Eén variant, twee tegengestelde therapieën

Stel: de modellen zijn het eens — deze variant laat een exon overslaan, de leesraam verschuift, er ontstaat een vroegtijdig stopcodon. Dan splitst de weg zich, en welke tak je op moet hangt aan één vraag die geen AI-model kan beantwoorden: wordt dat kapotte transcript opgeruimd, of niet?

Nonsense-mediated decay (NMD) is de kwaliteitscontrole van de cel: mRNA met een té vroeg stopcodon wordt afgebroken vóór het een eiwit wordt. De vuistregel (Nagy & Maquat): valt het stopcodon meer dan ~50 nucleotiden vóór de laatste exon-naad, dan wordt het opgeruimd. Of dát gebeurt, meet je met RNA — niet met een voorspelling.

Schuif hieronder aan de ontsnappingsfractie: welk deel van het kapotte transcript aan de opruimdienst ontkomt en tóch een verkort eiwit maakt.

0%

🟢 Haploïnsufficiëntie

Het kapotte allel maakt netto niets. Je houdt ~50% van het eiwit over. Het probleem is een tekort.

→ Route: een werkende kopie bijgeven (gene augmentation)

🔴 Dominant-negatief

Het ontsnapte verkorte eiwit doet actief mee en zit de gezonde kopie in de weg. Bijgeven helpt dan niet — het gif blijft.

→ Route: de bron corrigeren (base editing)

Dit is waarom vijf modellen die het eens zijn de vraag nog steeds niet sluiten. Ze voorspellen allemaal dat het exon wordt overgeslagen — maar niet of het transcript wordt opgeruimd. Een deterministische NMD-boundary-berekening op het voorspelde transcript brengt je een stap verder (het voorspelt de tak), maar het definitieve antwoord komt pas uit een RNA-meting. De 50-nt-regel op mijn eigen variant, doorgerekend →
De +5-positie

"Waarschijnlijk onschuldig" is niet houdbaar

Het makkelijke tegenargument tegen al die grijze-zone-VUS: het zit diep genoeg in het intron, het zal wel meevallen. Voor de +5-positie — mijn eigen klasse — houdt dat niet stand. Over de 165 groene genen staan er 566 varianten op donor +5. Zo liggen ze verdeeld:

386 VUS
69 P/LP
111 overig
386
VUS — betekenis onbekend
69
al Pathogenic of Likely pathogenic
111
(likely) benign / overig
Een +5-variant kán aantoonbaar ziekte veroorzaken — 69 stuks zijn al zo geclassificeerd. Daarmee is de klasse niet weg te wuiven, en verdienen die 386 onbekende juist een echte beoordeling in plaats van een schouderophalen. Dit is precies de groep die tussen wal en schip valt: te diep voor de automatische regel, te ondiep om te negeren.
Het werkvoorbeeld

MYO6 c.2416+5G>A — één variant, helemaal uitgewerkt

Om te laten zien dat één zo'n variant écht te triageren is, neem ik de mijne — een donor-+5-variant in MYO6, de vorm DFNA22.

In ClinVar?
Afwezig — nog nooit ingediend. Een eerste entry, geen herclassificatie.
Zelfde donor-plek
c.2416+1G>A en c.2416+2T>C — beide al Likely pathogenic
Vijf modellen
SpliceAI 0,89 Pangolin 0,79 SAI-10k AlphaGenome Carbon-3B #1/164
Convergeren op exon-23-skipping. Carbon-3B rangschikt 'm als schadelijkste van 164 SNV's in het gen.
NMD-berekening
Skip = 130 nt → leesraam-verschuiving → vroegtijdig stop op codon 763, 1239 nt (11 naden) vóór de laatste junctie → ver voorbij de 50-nt-grens → sterk opruim-substraat → haploïnsufficiëntie.
Methode-check
Het gezonde allel valt correct áán de ontsnap-kant (+198 nt ná de laatste naad) — dat valideert de rekenmethode.
En het is geen los geval. MYO6 alleen al heeft 25 splice-varianten in de canonieke + grijze zone (21 VUS, 4 tegenstrijdig), waaronder vier andere +5-varianten (c.553+5T>C, c.1674+5G>A, c.3137+5G>A, c.3658+5G>A) die dezelfde lab-uitlezing delen. Los één variant goed op, en je hebt een sjabloon voor de rest.
De triage-pijplijn

Van "onbekend" naar een bestelbare proef — in drie stappen

De crux: elke stap is reproduceerbaar vanuit code, en de keten eindigt niet bij een mening maar bij een bestelbaar construct dat een echt lab kan meten. Speel 'm af:

1

Score

Elke variant door de model-stack (SpliceAI, Pangolin, …) plus een expliciete NMD-boundary-berekening op het voorspelde transcript. De modellen delen geen schaal — die worden verzoend, en per gen wordt de literatuur nagelezen of het mechanisme ooit écht experimenteel is beslecht, of alleen aangenomen.

2

Adversarieel verifiëren

Elk oordeel wordt aangevallen door onafhankelijke verificateurs met verschillende lenzen — transcript, eiwit, gepubliceerd functioneel bewijs, segregatie. Een oordeel overleeft alleen bij meerderheid; rondes herhalen tot er niets nieuws meer bovenkomt.

3

Bestelbare proef

Voor de overlevers een synthese-klaar minigene (wildtype + variant, verschil van één base) met de RT-PCR-uitlezing waarin het skip-product als kortere band verschijnt. Dat levert het functionele PS3-bewijs dat het ACMG-kader laat meetellen — en tilt de variant uit "onbekend".

Waarom dit ertoe doet

Als je één variant zo van ruwe sequentie naar een gecureerd, reproduceerbaar geval met een therapie-relevant mechanisme-oordeel kunt brengen, dan generaliseert de methode. Dan is die 2.783 geen muur meer maar een werklijst. Dat is de inzet: niet mijn ene variant oplossen, maar laten zien dàt het kan — voor iemand met tijd, de juiste vragen en een AI-werkbank.

Eerlijk over de grens. Er is hier geen nat lab. Elke functionele claim eindigt bij een testbare voorspelling plus een bestelbaar construct, en wordt overhandigd aan een gecertificeerd academisch lab voor validatie. In-silico convergentie is geen mechanisme-oordeel; een RNA-meting wél. Dit is een werkdocument op het open gehoor-spoor, gedeeld in de hoop anderen met MYO6/DFNA22 — of welke erfelijke slechthorendheid dan ook — te helpen hun eigen "onbekend" te framen. Geen medisch advies.

Bronnen & zekerheid

GeverifieerdACMG/AMP-classificatie: vijf klassen (Benign · Likely benign · VUS · Likely pathogenic · Pathogenic); VUS = criteria voor (waarschijnlijk) pathogeen én goedaardig niet gehaald, óf tegenstrijdig. Functioneel bewijs = criterium PS3.
GeverifieerdSpliceAI (Illumina) en Pangolin zijn open deep-learning splice-predictors; delta-score 0–1 ≈ kans dat de variant het splicen verandert (donor/acceptor gain/loss). Pangolin traint mede op tissue-usage en presteert doorgaans iets beter.
GeverifieerdClinVar (NCBI, publiek) release 7 juli 2026 en Genomics England PanelApp panel 126 "Monogenic hearing loss" v6.28 (165 groene genen). Beide open, met versienummer.
Eigen tellingDe aantallen (2.783 onopgelost; 566 op +5 waarvan 386 VUS / 69 P·LP; per-gen zwaartepunten; MYO6 = 25 splice-varianten) komen uit een reproduceerbaar telscript (10 juli 2026) over de bovenstaande bronnen. Momentopname; ClinVar verandert continu.
In-silicoMYO6 c.2416+5G>A: vijf modelfamilies (SpliceAI 0,89 · Pangolin 0,79 · SAI-10k · AlphaGenome · Carbon-3B) convergeren op exon-23-skipping. Modelvoorspelling, geen functionele meting.
VuistregelNMD 50–55 nt-regel (Nagy & Maquat): een deterministische toepassing op het voorspelde transcript geeft een mechanisme-voorspelling, geen bewijs. De ontsnappingsfractie-schuif is illustratief.
NuanceHilgert et al. (EJHG 2008) betwist of dominante MYO6-ziekte wel een dosis-verlies is — een reden waarom de haploïnsufficiëntie-aanname RNA-validatie behoeft en niet als vaststaand geldt.
100% client-side — geen account, geen netwerk-calls, niets verlaat je toestel. Dit is een educatief werkdocument over variant-interpretatie bij erfelijke slechthorendheid, geen medisch, genetisch of therapeutisch advies. Overleg over je eigen uitslag altijd met een klinisch geneticus.

Nachtelijke Maker · 11 juli 2026 · op het open gehoor-spoor