Gehoor-research · open spoor

Waarom blijft mijn variant een VUS?

Een lab schrijft achter je DNA-afwijking een woord: onbekend, waarschijnlijk ziekmakend, ziekmakend. Dat woord komt niet uit een oordeel maar uit een optelsom met vaste regels. Deze pagina rekent die som voor je door — met de drempels die de ClinGen-expertgroep speciaal voor gehoorgenen heeft vastgesteld — en zegt daarna welk bewijs er ontbreekt voor de volgende trede.

7 september 2026 · gebouwd op de ClinGen Hearing Loss VCEP-specificatie v2 (29 maart 2022) · geen medisch advies

De vijf klassen — benign, likely benign, VUS, likely pathogenic, pathogenic — komen uit de ACMG/AMP-richtlijn van 2015. Die richtlijn is generiek: hij geldt voor elk erfelijk ziektebeeld. Maar een allelfrequentie van 0,05 procent betekent iets heel anders bij een dominante gehoorvariant dan bij een recessieve, en «functioneel bewijs» is bij het ene gen een dichtgetimmerde standaardproef en bij het andere een eenmalig experiment. Daarom hebben expertpanels per ziektegebied de regels gespecificeerd. Voor gehoor is dat de Hearing Loss Variant Curation Expert Panel, en die specificatie is wat hieronder rekent.

De weegschaal werkt met twee onafhankelijke rekenmethodes tegelijk: de combinatietabel uit de richtlijn zelf, en het puntensysteem van Tavtigian dat daar wiskundig uit is afgeleid. Meestal geven ze hetzelfde antwoord. Waar ze uiteenlopen, zegt de uitkomst dat erbij — want juist die randgevallen zijn de plekken waar twee labs op hetzelfde bewijs een ander woord kunnen schrijven.

1De weegschaal

Kies het overervingspatroon en vink aan welk bewijs er ligt. Waar een criterium in meerdere sterktes kan meetellen, kies je de sterkte erbij.

Benign
Lik. benign
VUS
Lik. path.
Pathogenic
Uitkomst

Vink hierboven bewijs aan.

Punten: 0 Puntenklasse: VUS

2Wat tilt hem een trede hoger?

Elke regel hieronder is één wijziging die de klasse in je huidige stand verandert. Bovenaan staat wat het minste vraagt.

Dit is geen scoreformulier dat je zelf invult voor je eigen uitslag

Criteria toekennen is vakwerk: of PVS1 mag, hangt af van een beslisboom over transcripten en exonen; of een proef als «gevalideerd» telt, hangt af van welke controles erin zaten. Deze weegschaal laat zien hoe de optelsom loopt en waar het gat zit. Het invullen van de criteria zelf hoort bij je klinisch geneticus.

3Zeldzaamheid: waar valt jouw frequentie?

De allelfrequentie in gnomAD is meestal het eerste criterium dat gescoord wordt — en het enige dat zowel vóór als tégen ziekmakendheid kan pleiten. De grenzen liggen bij dominant gehoorverlies een factor tien lager dan bij recessief.

Voer in als percentage. Een variant die 3 keer voorkomt op 250.000 allelen is 0,0012 procent.

Twee dingen die niet in de getallen zelf zitten. Voor PM2_Supporting gebruik je de rauwe frequentie uit gnomAD; voor de benigne criteria BA1, BS1 en BS1_Supporting gebruik je de filtering allele frequency, de bovengrens van het 95%-betrouwbaarheidsinterval. Dat verschil is er niet voor de sier: bij een variant die in een kleine subpopulatie twee keer gezien is, kan de rauwe frequentie hoog lijken terwijl de ondergrens van het interval bijna nul is. En: heeft een gen zowel een dominante als een recessieve vorm, dan gelden de recessieve drempels voor de benigne criteria en de dominante voor PM2_Supporting — steeds de behoudender kant.

4Cosegregatie: hoeveel familieleden heb je nodig?

Meeërven binnen de familie is het criterium dat het vaakst het verschil maakt tussen likely pathogenic en pathogenic — en het enige waarvoor je niemand in een lab nodig hebt, alleen bereidwillige verwanten.

2

De formule is niet ingewikkeld, maar wel contra-intuïtief in één opzicht: de proband telt niet mee. Het aantal segregaties is het aantal aangedane familieleden dat de variant draagt, min één. Bij dominante overerving heeft elk aangedaan familielid met de variant een kans van een half om dat toevallig zo te hebben; de LOD-score telt op hoe onwaarschijnlijk toeval wordt. Vandaar Z = log₁₀(1 / 0,5n), wat neerkomt op ongeveer 0,30 per segregatie. Twee segregaties halen 0,60 en dat is de drempel voor supporting. Voor strong zijn er vijf nodig.

Bij recessieve overerving telt bovendien mee wie de variant niet heeft: een niet-aangedane broer of zus die de twee varianten had kunnen erven maar ze niet heeft, is zwak bewijs in dezelfde richting. Dragende, niet-aangedane ouders tellen niet mee — die verwacht je juist.

5Vijf plekken waar de optelsom stilletjes misgaat

Allemaal uit de specificatie zelf. Het zijn geen subtiliteiten voor fijnproevers: elk van deze vijf verschuift de uitkomst een hele klasse.

Versie 1 → versie 2 Zeldzaamheid telt sinds 2022 nog maar half mee. In de eerste versie van de gehoor-specificatie was «afwezig of zeldzaam in de populatiedatabases» een moderate-criterium. Versie 2 schrapte dat op advies van de overkoepelende ClinGen-werkgroep: PM2 mag alleen nog op supporting. Dat is één van de drie wijzigingen die versie 2 zelf bovenaan opsomt. Wie de tabel uit het oorspronkelijke artikel van 2018 overneemt, telt dit criterium dus dubbel zo zwaar als het panel het vandaag toestaat — en dat is precies het criterium dat bij vrijwel elke zeldzame variant meedoet.
Functioneel bewijs Een geslaagde labproef levert zelden meer dan het lichtste gewicht op. De expertgroep noemt het met zoveel woorden: er zijn voor gehoorgenen geen «well-established» functionele proeven, dus functioneel bewijs gaat niet op strong. Er is precies één uitzondering — een muismodel waarin exact deze variant is ingebouwd. Daaronder geldt: moderate alleen voor de kleurstoftransport- en stroomkoppelingsproeven bij GJB2; voor SLC26A4 en COCH staat er supporting. Elk ander gen, inclusief MYO6, komt niet hoger dan supporting, en dan nog alleen als de proef geijkt is met zowel een bekend ziekmakende als een bekend onschuldige variant. De verleiding om een geslaagde minigene als zwaar bewijs te tellen is groot, en de specificatie sluit hem af.
Dubbeltelling Bij een canonieke splice-variant mag de voorspelling niet naast het uitvalsargument staan. Letterlijk in de specificatie: voor varianten op de canonieke posities ±1 en ±2 gebruik je PP3 niet als je PVS1 al toepast. Anders telt hetzelfde argument twee keer — eerst als voorspelling dát de knip stukgaat, daarna als gevolgtrekking dat er eiwit uitvalt. Buiten die vier posities mag PP3 wel, en dan op basis van MaxEntScan.
Fenotype Bij gewoon slechthorend zijn zonder verdere verschijnselen vervalt het fenotype-criterium volledig. De expertgroep raadt PP4 af zodra het gehoorverlies niet-syndromaal is, en de reden is de genetische heterogeniteit: er zijn zoveel genen die precies dit beeld geven dat het beeld zelf niets aanwijst. Het criterium blijft alleen overeind bij drie combinaties waarin een bijkomend kenmerk de trefkans meer dan verdubbelt: Pendred met een verwijd vestibulair aquaduct, en Usher type I en II met retinitis pigmentosa.
Geschrapt Vier criteria uit de oorspronkelijke richtlijn bestaan hier niet meer. PP2 en BP1 gaan over genen waarin missense-varianten typisch wel of juist niet ziekmakend zijn; voor gehoorgenen zijn dat er te weinig om de regel te dragen. PP5 en BP6 — «een gerenommeerde bron classificeerde deze variant al» — zijn geschrapt omdat een classificatie zonder de onderliggende data geen bewijs is, alleen een mening. Ze staan hieronder dan ook niet in de lijst. In de literatuur kom je ze nog wel tegen.

6IJkgevallen: zes varianten met een gepubliceerd oordeel

Uit een Pools cohortonderzoek van juni 2026 waarin 108 families met dominant gehoorverlies werden uitgezocht. Elke variant hieronder is functioneel getest met een minigene, en het artikel noemt de toegekende criteria. Klik erop om de weegschaal ermee te vullen.

De weegschaal reproduceert alle zes de gepubliceerde oordelen — maar de auteurs kennen zwaarder toe dan de gehoor-specificatie toestaat

In alle zes de gevallen staat er PS3_Moderate op grond van een minigene. Volgens de specificatie hierboven is dat voor MYO6, EYA4 en MYO7A supporting, niet moderate. Bij één variant staan bovendien PVS1_Moderate en PS3_Moderate naast elkaar op grond van dezelfde proef, en bij één andere is PP5 toegepast — een criterium dat de gehoor-specificatie heeft geschrapt. Dat maakt het artikel niet onjuist: de auteurs zijn niet aan de gehoor-specificatie gebonden en lezen de richtlijn ruimer. Het laat wel zien dat «welke criteria zijn toegekend» een keuze is die tussen groepen verschilt, en dat de klasse achteraan die keuze erft.

Wat het cohort over de bovengrens laat zien

Vier van de zes varianten liggen buiten de canonieke posities ±1 en ±2. Drie daarvan verschoven in de proef aantoonbaar het leesraam — het zwaarst denkbare functionele resultaat voor een splice-variant. Alle vier kwamen uit op likely pathogenic. Het enige pathogenic-oordeel in de reeks is de variant op de canonieke min-één-positie, met volledige PVS1.

Dat is een nuchtere boodschap voor iedereen die op een RNA-uitslag wacht: een bewezen splice-fout buiten de canonieke posities brengt je tot likely pathogenic en daar houdt het op, tenzij er iets bij komt dat niets met de knip te maken heeft. In de praktijk is dat bijna altijd cosegregatie. Vandaar dat alle vier de niet-canonieke gevallen in dit cohort op PP1_Strong leunen — vijf aangedane familieleden met de variant, de proband niet meegeteld.

7Bronnen en zekerheid

GeverifieerdDe gehoor-specificatie, versie 2 ClinGen Hearing Loss Expert Panel Specifications to the ACMG/AMP Variant Interpretation Guidelines for CDH23, COCH, GJB2, KCNQ4, MYO6, MYO7A, SLC26A4, TECTA and USH2A, versie 2, goedgekeurd 29 maart 2022. Alle drempels, sterktes, combinatieregels en de LOD-formules op deze pagina komen uit dat document (21 pagina's), niet uit een samenvatting ervan. Het staat in de Criteria Specification Registry en als PDF bij ClinGen. De negen genen in de titel zijn de genen waarvoor de gen-specifieke onderdelen zijn uitgewerkt; de rest van de specificatie is bedoeld voor gehoorgenen in het algemeen.
GeverifieerdHet onderliggende artikel Oza AM et al., Expert specification of the ACMG/AMP variant interpretation guidelines for genetic hearing loss, Human Mutation 2018;39(11):1593–1613 (PMID 30311386, PMC6188673). Dit is versie 1. De onderbouwing van de frequentiedrempels — waarom dominant een factor tien lager ligt dan recessief — staat hier en niet in het versie-2-document.
GeverifieerdHet puntensysteem Tavtigian SV et al., Fitting a naturally scaled point system to the ACMG/AMP variant classification guidelines, Human Mutation 2020;41(10):1734–1737. Supporting telt 1 punt, moderate 2, strong 4, very strong 8; benigne criteria tellen negatief. Pathogenic vanaf 10 punten, likely pathogenic vanaf 6, likely benign vanaf −1, benign vanaf −7. Het systeem is afgeleid uit de combinatietabel en geeft in vrijwel alle gevallen hetzelfde antwoord.
GeverifieerdDe ijkgevallen Oziębło D et al., Integrative genetic and functional analysis of autosomal dominant hearing loss in 108 multigenerational families, Journal of Molecular Medicine 2026;104(1):91 (PMID 42371110, PMC13314912, open access). De zes varianten, hun minigene-uitkomst en de toegekende criteria staan in tabel 1 van dat artikel. In dit cohort is MYO6 het meest aangedane gen: 11 van de 56 opgeloste families.
DeelsWaar de twee rekenmethodes uiteenlopen De weegschaal meldt het zelf wanneer de combinatietabel en het puntensysteem verschillen. De bekendste plek is PVS1 in zijn eentje: acht punten is likely pathogenic, terwijl er in de combinatietabel geen regel op past en het dus VUS blijft. De gehoor-specificatie lost precies dat geval op met haar enige eigen toevoeging aan de tabel — PVS1 plus PM2_Supporting is likely pathogenic. Deze pagina volgt in zo'n geval de combinatietabel, want dat is de regel die de expertgroep formeel hanteert.
Let opVersies verlopen Versie 2 is van maart 2022 en staat in de registry als «legacy» gemarkeerd, wat betekent dat er aan een opvolger gewerkt kan worden. Voor OTOF en MYO15A bestaat sinds kort een aparte specificatie met eigen drempels; die genen vallen dus niet onder de regels hierboven. Controleer bij de expertgroep zelf of er een nieuwere versie is voordat je hier conclusies aan hangt.

Gedeeld op het open gehoor-spoor, in de hoop dat het anderen met een onbeslist DNA-antwoord helpt te zien wat er precies aan hun dossier ontbreekt. Geen medisch advies — de classificatie van jouw variant hoort bij je klinisch geneticus.